В новом исследовании, опубликованном в январе в журнале “Nature Biotechnology”, ученые из Университета Калифорнии в Беркли, под руководством Дженнифер Дудна, соавтора системы геномного редактирования CRISPR-Cas9, представили новый метод доставки для CRISPR-Cas9. Этот метод позволяет проводить генное редактирование непосредственно в организме, что является шагом к созданию программных методов доставки, избавляющих пациентов от необходимости уничтожать костный мозг и иммунную систему перед введением отредактированных кровяных клеток.
CRISPR – это революционная технология в мире генетики, которая открывает новые горизонты в лечении заболеваний и исследовании живых организмов. Это система геномного редактирования, позволяющая ученым вносить точные изменения в ДНК. Представьте, что у вас есть молекулярные “ножницы”, которые могут аккуратно вырезать и заменять участки генетического кода. Это не просто лечение симптомов болезней, но возможность устранять причины на генетическом уровне. CRISPR обещает прорыв в лечении рака, генетических заболеваний и даже в борьбе с возрастными изменениями. Это будто ключ к тайной комнате природы, где скрыты тайны жизни, и теперь у ученых есть инструмент для их раскрытия.
Новый подход использует оболочки, полученные от вирусов, для создания так называемых “оболочечных транспортных средств”, которые способны доставлять белки Cas9, РНК-направляющие и трансгены непосредственно в определенные типы человеческих Т-клеток. Эти клетки затем превращаются в борцов с раком. В качестве демонстрации исследователи преобразовали человеческие Т-клетки в мышах с гуманизированной иммунной системой в CAR T-клетки, способные атаковать и уничтожать другие классы иммунных клеток.
Этот метод является одним из нескольких экспериментальных подходов для доставки генных терапий. В исследовании, ученые успешно доказали, что могут не только доставлять трансген для рецептора, нацеленного на раковые клетки, но и исключать, с помощью CRISPR, рецепторы, не нацеленные на рак.
Дженнифер Дудна и ее лаборатория продолжают совершенствовать эффективность доставки с помощью EDV. Главная цель – сделать терапии CRISPR более доступными и дешевыми. Дудна отмечает, что новые технологии, позволяющие проводить генное редактирование непосредственно в организме, будут ключом к снижению цен на такие терапии, а также важны для устранения неравенства в доступе к дорогостоящим генным терапиям.
Источник: SecurityLab