Сиэтлская компания Immusoft объявила о запуске первого в своем роде клинического испытания, в котором инженерно-модифицированные В-клетки, способные производить антитела, используются для лечения генетического заболевания. Этот экспериментальный метод направлен на борьбу с мукополисахаридозом типа I (MPS I) — редким наследственным расстройством, при котором в организме пациента не вырабатывается важный фермент, расщепляющий длинноцепочечные сахара в клетках. Это приводит к серьезным осложнениям, включая помутнение глаз, проблемы с дыханием, когнитивные нарушения и увеличение органов.
Традиционно пациенты с MPS I получают еженедельные инфузии недостающего фермента, но новый метод предполагает использование В-клеток пациента для непрерывного производства этого фермента, что может избавить от необходимости регулярных инфузий.
Генетическая модификация В-клеток осуществляется в лабораторных условиях с использованием транспозонов — последовательностей ДНК, которые интегрируются в геном клетки. Стоит отметить, что, в отличие от других генно-инженерных терапий, таких как лечение с использованием Crispr или CAR-T клеточной терапии, новая методика Immusoft ориентирована на использование В-клеток.
Шон Эйнсворт, генеральный директор Immusoft, сообщил, что первый пациент, получивший экспериментальную терапию в середине ноября, чувствует себя хорошо. Кроме того, в отличие от других методов генной терапии, процедура введения модифицированных В-клеток проходит амбулаторно.
Основная цель начального этапа испытаний — оценка безопасности метода. В дальнейшем планируется отказаться от инфузий фермента, чтобы проверить, насколько эффективно модифицированные В-клетки справляются со своей задачей. Исследователи также намерены изучить, как долго модифицированные клетки сохраняются в организме.
Клинические испытания проводятся под руководством доктора Пола Орчарда из Медицинской школы Университета Миннесоты. Несмотря на большие перспективы, в FDA выразили опасения по поводу потенциального риска развития раковых заболеваний, таких как лимфома или лейкемия, в связи с использованием транспозонной системы для внедрения генетического материала.
Источник: SecurityLab